神经系统疾病广泛存在且严重影响人类健康，据统计影响着全球约43%的人口。在这些疾病中，以渐冻症为典型代表的运动神经元退行性疾病，由于其病情进程复杂且现阶段缺乏有效的治疗方法，目前几乎处于无药可医的困境之中，已然成为全球公共卫生领域的重大挑战和沉重负担。面对这一严峻局面，我们构建一种能够通过多基因修饰手段增强生存能力、并且可以在活体内定向分化为功能健全细胞的新型人多能干细胞系，有望为渐冻症以及其他多种神经退行性疾病的治疗带来突破性进展，从而在根本上实现对这些疾病的再生性治疗。