热门成果

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  多能干细胞治疗ALS等神经退行性疾病

  获得可规模化扩增、低免疫原性、体内定向分化为运动神经元的通用型人诱导多能性干细胞；完成渐冻症家兔模型，猪模型的治疗验证，精准靶向替代受损运动神经元，进而治疗...

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  通用型广谱抗肿瘤iPS-NK（iNK）细胞药物

  建立了自主筛选和优化iPSCs种子细胞库； 开发人iPS体外分化技术，可高效、规模化生产NK细胞，同类竞争优势明显

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  类风湿关节炎siRNA药物

  siRNA特异性高，靶点明确，特异作用于SMO；安全性高，动物实验中未发现关节腔内注射对主要脏器的明显毒理损害；长效性，半衰期可达***；针对RA细分人群进行治疗，避免集...

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  长效高血脂症环状小干扰RNA药物

  建立了环状小干扰RNA内源靶基因敲低平台体系，在细胞、小鼠及大动物水平上成功敲低靶基因。采用该技术平台设计的靶向circular-siRNA具有免疫原性低、肝肾毒性低、给药方...