
mRNA药物关键技术开发与应用
技术简介
针对mRNA药物在临床转化与应用过程中所面临mRNA分子稳定性差、靶向递送难以及生产成本高的三大核心挑战,我们成功构建了包括驱动mRNA翻译的新元件、提高mRNA表达效率并降低免疫原性的的化学修饰核苷酸以及体内靶向特定器官/组织/细胞的mRNA递送载体在内的核心技术体系。团队已积累并掌握了多项自主知识产权与专利技术。在此基础上,我们进一步开发并整合了涵盖高效mRNA体外合成与纯化及智能化制剂包封在内的全链条mRNA药物制备新工艺。同时,针对重大疾病构建了mRNA药物精准治疗技术体系。这一系列创新技术显著提升了mRNA药物的生产效率和产品质量,最终实现了生产成本的显著降低与综合效能的全面优化,为mRNA药物的产业化开发提供了坚实可靠的技术支撑。

创新点
高效驱动mRNA表达的创新元件;
提高mRNA表达效率、降低免疫原性的帽子类似物和核苷酸修饰技术;
树脂状类脂结构新颖,且易于功能集成,实现器官/组织/细胞靶向;
规模化纳米制造技术,实现降本增效;
专利
一种可质子化类脂化合物、脂质体、脂质纳米颗粒及其应用(CN202410643969.4) 一种可电离脂质化合物及其应用(CN202510566631.8) 一种可电离脂质化合物及其应用(CN202510566624.8) 一种基于氨基酸的可电离脂质化合物及其制备方法和应用(CN202512041593.7) 一种编码小鼠发育多能性相关蛋白3mSTELLA的mRNA及其应用(CN202411403331.X) 一种编码阿达木单抗的RNA组合物及其应用(CN202511057196.2)