核酸药物

治疗痛风mRNA药物

设计编码尿酸酶和分泌型尿酸酶的circRNA，在人肝细胞中均高效表达尿酸酶，具备高效酶活性，且半衰期长，疗效持久、免疫原性低；获得递送效率达商用脂质SM102的2.2倍LNP...

治疗胰腺癌的mRNA疗法

胰腺癌mRNA疫苗可高效诱导T细胞实现长期免疫保护； In vivo CAR-T彻底免除了体外细胞提取、扩增和回输的繁琐流程，将生产成本和周期呈指数级下降，实现细胞治疗的“现货...

长效高血脂症环状小干扰RNA药物

建立了环状小干扰RNA内源靶基因敲低平台体系，在细胞、小鼠及大动物水平上成功敲低靶基因。采用该技术平台设计的靶向circular-siRNA具有免疫原性低、肝肾毒性低、给药方...

治疗斑秃症siRNA药物

对人源和小鼠源细胞具有高效抑制作用的 si-JAK1 序列；局部皮肤使用的LNP递送系统，将核酸穿透角质层递送至毛囊，长效；在体外和体内均能有效抑制 JAK1 基因表达，并促...

类风湿关节炎siRNA药物

siRNA特异性高，靶点明确，特异作用于SMO；安全性高，动物实验中未发现关节腔内注射对主要脏器的明显毒理损害；长效性，半衰期可达***；针对RA细分人群进行治疗，避免集...

mRNA药物关键技术开发与应用

高效驱动mRNA表达的创新元件； 提高mRNA表达效率、降低免疫原性的帽子类似物和核苷酸修饰技术； 树脂状类脂结构新颖，且易于功能集成，实现器官/组织/细胞靶向； 规模化...

mRNA合成纳米包封自动化仪器

工艺的稳定性和可放大性：微流控混合技术确保从实验室到生产的理化性质一致（粒径、PDI、包封率），避免传统工艺放大时的性能波动；降低研发门槛和成本：从mRNA合成到LN...