治疗斑秃症siRNA药物

成熟度
完成动物认证,获得候选JAK1 siRNA
联系人
巫林平 13824479040 wu_linping@gibh.ac.cn
应用范围
核酸药物,可用于治疗斑秃症。

技术简介

斑秃(Alopecia Areata,AA)是一种突然发生的、局限性的斑片状脱发疾病,包括基因、激素、外伤和医源性等原因,仅中国就约有2亿人(男性1.3亿,女性0.7亿)。巴瑞替尼(商品名:利伐扎班/瑞福)是目前国内首个获批用于治疗重度斑秃的药物,效果非常显著,但是其副作用包括损害心脏,肝脏,导致癌症,血栓,贫血等严重负作用。针对斑秃,利用核酸干扰技术,通过抑制炎症细胞对毛囊的侵犯,筛选靶向JAK1的活性siRNA分子,并开发皮肤靶向纳米透皮制剂,研发抗斑秃核酸药物。

图1: 验证斑秃模型(AA)成功构建           

图2:体内可以抑制JAK1的表达,促进毛发生长

创新点

对人源和小鼠源细胞具有高效抑制作用的 si-JAK1 序列;局部皮肤使用的LNP递送系统,将核酸穿透角质层递送至毛囊,长效;在体外和体内均能有效抑制 JAK1 基因表达,并促进斑秃模型的毛发生长。

专利