急性髓系白血病（AML）是成人高发急性白血病，为造血干/祖细胞克隆性恶性增殖疾病，以骨髓原始髓系细胞异常扩增、正常造血功能衰竭为主要特征。国内发病率约2.3例/10万人，患者5年总生存率仅32%，临床治疗缺口巨大。BRD9是ncBAF染色质重塑复合物核心组分，通过调控MYC基因转录与STAT5信号通路，驱动AML肿瘤细胞增殖存活，是极具潜力的AML治疗靶点。目前全球尚无BRD9抑制剂、降解剂进入临床试验。针对该靶点，开发了高选择性和高活性的BRD9小分子抑制剂/降解剂，并在AML体内抗肿瘤药效明确，且无明显毒性。