
表观遗传调控子CBP降解剂
技术简介
急性髓系白血病(AML)是成人高发急性白血病,属于克隆性造血干 / 祖细胞恶性增殖疾病,以骨髓原始髓系细胞异常扩增、正常造血功能衰竭为主要特征。我国发病率约 2.3 例 / 10 万人,患者 5 年总生存率仅 32%,临床治疗需求迫切。CBP 是关键转录共激活激酶,兼具组蛋白乙酰转移酶活性,通过调控组蛋白乙酰化修饰,驱动 MYC、FLT3 等白血病致病基因异常表达,其异常激活与突变是 AML 发生发展的重要驱动因素。目前全球 CBP/p300 降解剂仍处于临床前研究阶段。本项目开发获得高选择性、高活性的CBP PROTAC降解候选分子。

创新点
优异的活性:在AML细胞达到nM级别增殖抑制与降解活性,分子活性处于国际先进水平。
专利
202310057091.1;202410658489.5