急性髓系白血病（AML）是成人高发的急性白血病，属于造血干/祖细胞克隆性恶性增殖疾病，临床特征为骨髓原始髓系细胞大量扩增、机体正常造血功能衰竭。国内发病率约2.3例/10万人，患者5年总生存率仅32%，临床治疗需求迫切。BET家族蛋白（BRD4）能够识别组蛋白乙酰化修饰，驱动FLT3、MYC等致癌靶基因过表达，介导AML 肿瘤细胞恶性增殖。目前全球尚无BET抑制剂获批AML适应症，多数候选药物处于I/II期临床。第一代非选择性Pan‑BET抑制剂普遍存在血小板减少、高胆红素血症、胃肠道不良反应等剂量限制性毒性，严重制约临床转化。通过独特分子骨架设计，开发了BRD4 BD2高选择性抑制剂XY221。化合物半衰期长，代谢稳定性优异，具备口服给药潜力，规避 Pan‑BET抑制剂广谱抑制带来的毒副作用风险。