靶向MYC驱动的恶性肿瘤的药物研发

成熟度
临床前研究阶段
联系人
许永 13923093612 xu_yong@gibh.ac.cn
应用范围
分子胶降解剂,可用于MYC驱动的晚期前列腺癌、白血病等恶性肿瘤治疗。

技术简介

依托CRBN E3泛素连接酶的分子胶独特作用机制,通过系统性小分子结构设计与优化,成功构建可特异性介导CRBN-GSPT1蛋白相互作用的新型蛋白降解分子。该化合物能够有效诱导GSPT1蛋白发生泛素化修饰,并通过细胞蛋白酶体通路实现靶蛋白的高效降解。在细胞实验层面,可显著下调GSPT1蛋白表达水平,精准阻断肿瘤细胞增殖信号通路,抑制肿瘤细胞无限增殖,最终实现对MYC驱动型恶性肿瘤细胞的高效特异性杀伤,为难治性肿瘤靶向治疗提供全新解决方案。


创新点

靶点创新:精准靶向GSPT1蛋白,干预MYC驱动肿瘤的核心致病机制,突破传统MYC靶点药物研发的瓶颈。 AI赋能研发:自主AIDD平台完成GSPT1分子胶降解剂智能化设计。 分子胶技术优势:候选化合物分子量小,具备优异的理化性质、成药性及体内药代动力学特性

专利

202210522716.2